1. Le génie génétique est l’un des domaines les plus révolutionnaires de la biologie. Il permet de modifier l’ADN des organismes vivants avec la précision d’un scalpel chirurgical. Une avancée majeure a été la technologie CRISPR-Cas9, découverte en 2012 par Jennifer Doudna et Emmanuelle Charpentier. Pour cela, elles ont reçu le prix Nobel de chimie en 2020. CRISPR est comparable à la fonction « rechercher et remplacer » dans un texte, mais appliquée au génome.
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2. CRISPR fonctionne comme un système de défense immunitaire chez les bactéries. Les scientifiques l’ont adapté pour diriger l’enzyme Cas9 vers la section d’ADN souhaitée grâce à l’ARN guide. Cas9 coupe ensuite la double hélice, et la cellule tente elle-même de réparer la rupture ; dans ce cas, il est possible d’insérer, de supprimer ou de modifier un gène. Le processus est précis, rapide et relativement peu coûteux par rapport aux méthodes précédentes.
3. L’une des premières applications a été le traitement des maladies génétiques. En 2019, CRISPR a permis de guérir pour la première fois des patients atteints de drépanocytose et de bêta-thalassémie. Leurs cellules souches ont été modifiées en dehors de l’organisme, puis réinjectées. Les patients n’ont plus eu besoin de transfusions. Cela a marqué le début d’une nouvelle ère : la thérapie génique.
4. Aujourd’hui, CRISPR est testé dans le cadre d’essais cliniques contre le cancer, la maladie de Huntington, la cécité héréditaire (amaurose de Leber) et le VIH. En 2023, un patient atteint de la maladie de Huntington a reçu une injection de CRISPR directement dans le cerveau, pour la première fois de l’histoire. Les résultats sont encourageants : le taux de protéines nocives a diminué.
